Menarini ได้รับสถานะยากำพร้าจาก FDA สำหรับ SEL24/MEN1703

Menarini Group ประกาศว่า องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้อนุมัติให้สถานะยากำพร้า (ODD) แก่ SEL24/MEN1703 สำหรับใช้เป็นยารักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ (AML) SEL24/MEN1703 นี้เป็นยาแบบให้ทางปากคุณภาพสูงซึ่งออกฤทธิ์ควบคู่ในการยับยั้ง PIM/FLT3 ซึ่ง Menarini ได้รับมอบใบอนุญาตจาก Ryvu Therapeutics และขณะนี้อยู่ระหว่างการวิจัยในการศึกษาทดลอง DIAMOND-01 เพื่อใช้เป็นสารชนิดเดียวในการรักษาผู้ป่วย AML ที่มีการกลับคืนของโรค (relapse) หรือการดื้อต่อการรักษาตั้งแต่ต้น (refractory)
สถานะยากำพร้านี้ได้รับการอนุมัติโดย FDA สำหรับใช้เป็นยารักษาภาวะที่มีคนเป็นน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐ เพื่อให้บริษัทต่าง ๆ มีแรงจูงใจหลากหลายในการสนับสนุนการพัฒนาวิธีการรักษาและการวินิจฉัยโรคหายาก สถานะยากำพร้าไม่มีผลต่อกระบวนการอนุมัติการขึ้นทะเบียนยา และยาสำหรับโรคหายากจะต้องผ่านกระบวนการพิจารณาทางวิทยาศาสตร์อย่างเข้มงวดเช่นเดียวกับยาอื่น ๆ
“การมอบสถานะยากำพร้าของ FDA ถือเป็นหมุดหมายสำคัญสำหรับโครงการ SEL24/MEN1703” Elcin Barker Ergun ซีอีโอ Menarini Group กล่าว “SEL24/MEN1703 เป็นยาแบบให้ทางปากคุณภาพสูงซึ่งออกฤทธิ์ควบคู่ในการยับยั้ง PIM/FLT3 ซึ่งช่วยในการหาแนวทางการรักษาแบบใหม่สำหรับโรค AML ซึ่งมีความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองในระดับที่สูงมาก โดยเฉพาะเมื่อมีการพัฒนาของการดื้อยาในระยะปลาย เราตั้งตารอที่จะได้ดำเนินขั้นการพัฒนาเชิงคลินิกสำหรับการใช้ SEL24/MEN1703 รักษาโรค AML ต่อไป โดยมีจุดมุ่งหมายคือเพื่อมอบตัวเลือกวิธีการรักษาแบบใหม่ให้กับผู้ป่วยโรคที่รักษาได้ยากนี้”
DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) คือการศึกษาทดลองระยะ I/II แบบทดลองในมนุษย์เป็นครั้งแรก (First-in-Human) และขยายกลุ่มผู้รับการทดลอง (cohort expansion) เพื่อระบุขนาดของยา (dose escalation) สำหรับ SEL24/MEN1703 ในการทำงานเป็นสารตัวเดียวในการรักษาผู้ป่วย AML ที่มีการกลับคืนของโรคหรือการดื้อต่อการรักษาตั้งแต่ต้น
ในส่วนของการศึกษาเพื่อระบุขนาดของยาในการศึกษาทดลอง DIAMOND-01 ยา SEL24/MEN1703 แสดงคุณสมบัติด้านความปลอดภัยที่สามารถจัดการได้ในขนาดที่แนะนำให้ใช้ (RD) ที่ 125 มิลลิกรัมต่อวัน โดยมีหลักฐานเบื้องต้นของการออกฤทธิ์ต้านลูคีเมียในการทำงานเป็นยาตัวเดียว หลักฐานดังกล่าวได้รับการยืนยันในการศึกษาส่วนขยายกลุ่มผู้รับการทดลอง ซึ่งแสดงประสิทธิภาพการออกฤทธิ์เป็นสารตัวเดียวในระดับเบื้องต้นในการรักษา AML ที่มีการกลับคืนของโรคหรือการดื้อต่อการรักษาตั้งแต่ต้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH ทั้งที่ไม่เคยใช้และเคยใช้สารยับยั้ง IDH
ขณะนี้การศึกษาทดลองนี้อยู่ระหว่างการสรรหาผู้ป่วยโรค AML ที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH1 หรือ IDH2 เพื่อสำรวจการออกฤทธิ์ของ SEL24/MEN1703 ในผู้ป่วยกลุ่มย่อยที่มีการระบุจำเพาะเจาะจงระดับโมเลกุล
เกี่ยวกับ SEL24/MEN1703
ยา SEL24/MEN1703 เป็นยาแบบให้ทางปากคุณภาพสูงที่ออกฤทธิ์ควบคู่ในการยับยั้ง PIM/FLT3 ซึ่ง Menarini ได้รับมอบใบอนุญาตจาก Ryvu Therapeutics ขณะนี้เป็นสารประกอบที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย ยังไม่ได้รับอนุมัติให้ใช้โดยหน่วยงานกำกับดูแล และอยู่ระหว่างการประเมินในโครงการศึกษาวิจัย DIAMOND-01 trial (CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) สำหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ที่มีการกลับคืนของโรคหรือการดื้อต่อการรักษาตั้งแต่ต้น
เกี่ยวกับ Menarini ในด้านมะเร็งวิทยา
Menarini เข้าใจว่าความหวังของผู้ป่วยในการมีชีวิตยืนยาวและมีสุขภาพแข็งแรงให้มากขึ้นนั้น มีความเกี่ยวเนื่องกับความก้าวหน้าของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์และการแพทย์อย่างแยกไม่ออก สิ่งนี้เป็นแรงผลักดันของเรา
Menarini Group ยึดมั่นในพันธกิจการวิจัยและพัฒนาด้านมะเร็งวิทยา โดยให้ความสำคัญกับทั้งวิธีการรักษาและการวินิจฉัย เราลงทุนในการพัฒนาการแพทย์แม่นยำด้วยยาที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัยของเรา ซึ่งมีทั้งยาโมเลกุลขนาดเล็กและยาชีววัตถุที่ได้รับการศึกษาวิจัยเพื่อการรักษามะเร็งโลหิตวิทยาและมะเร็งชนิดเป็นก้อน นอกจากนี้เรายังมุ่งพัฒนาเทคโนโลยีเชิงนวัตกรรมเพื่อการตรวจหาและวิเคราะห์เซลล์มะเร็งในกระแสเลือดด้วยการทำงานของ Menarini Silicon Biosystems
การเข้าซื้อกิจการ Stemline Therapeutics บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในนิวยอร์กเมื่อปี 2563 ถือเป็นการเข้าสู่ตลาดชีวเภสัชภัณฑ์โรคมะเร็งในสหรัฐของ Menarini Group พร้อมด้วยความตกลงอนุญาตให้ใช้สิทธิกับ Radius Health ได้เสริมสร้างความแข็งแกร่งให้กับผลิตภัณฑ์สำหรับโรคมะเร็งของ Menarini ด้วยการเพิ่มสินทรัพย์ทั้งในขั้นพาณิชย์และขั้นคลินิก
ดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ของ Menarini ได้ที่เว็บไซต์ของบริษัท https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products
เกี่ยวกับ Menarini
Menarini Group คือบริษัทยาและการวินิจฉัยชั้นนำระดับโลกซึ่งมียอดขายถึง 4.2 พันล้านดอลลาร์ และมีพนักงานกว่า 17,000 คน Menarini มุ่งเน้นด้านการรักษาโรคที่จำเป็นแต่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ด้วยชุดผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรคหัวใจ โรคมะเร็ง โรคปอด โรคระบบทางเดินอาหาร โรคติดเชื้อ โรคเบาหวาน การอักเสบ และยาแก้ปวด ด้วยฐานการผลิต 18 แห่งพร้อมศูนย์วิจัยและพัฒนาอีก 10 แห่ง ผลิตภัณฑ์ของ Menarini จึงมีวางจำหน่ายในกว่า 140 ประเทศทั่วโลก รับชมข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.menarini.com
โลโก้ – https://mma.prnewswire.com/media/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg